Przebieg mięsaka Ewinga u części pacjentów jest niekorzystny. Wg niektórych doniesień trofosfamid może być skuteczny w leczeniu podtrzymującym wybranych nowotworów u dzieci.
Celem pracy była ocena schematu leczenia trofosfamidem pacjentów z kostną postacią mięsaka Ewinga z grupy wysokiego ryzyka.
U 15 pacjentów z kostną postacią mięsaka Ewinga zastosowano trofosfamid (750 mg/m2 p.o. dzień 7-70) w schemacie co 28 dni. Wszyscy pacjenci mieli wykonane standardowe badania obrazowe oraz laboratoryjne. Prowadzono dokumentację wszystkich występujących objawów niepożądanych.
W sumie przeprowadzono 90 cykli leczenia (z medianą 5 cykli u każdego pacjenta). U dziewięciu terapia trofosfamidem pozwoliła utrzymać całkowitą odpowiedź na zastosowane leczenie. U sześciuchorych stwierdzono progresję. Mediana czasu do progresji wyniosłą 1,9 miesiąca (zakres 1,8 do 4,6). 11 (73.3%) pacjentów żyje, w tym 9 bez objawów choroby, z medianą obserwacji 3,9 lat (zakres 1,4 do 7,6). Wszyscy pacjenci z aktywną chorobą, u których włączono trofosfamid, zmarli. W trakcie leczenie nie obserwowano istotnych toksyczności.
Trofosfamid jest dobrze tolerowany u pacjentów z kostną postacią mięsaka Ewinga. Wydaje się, że mógłby być wykorzystany w utrzymaniu odpowiedzi na leczenie u tego typu chorych. Jednak, aby zastosować ten schemat jako rutynowe postepowanie, konieczne jest przeprowadzenie dalszych badań.