Treatment options with recombinant leptin in various types of lipodystrophy.

Lipodystrofie to grupa chorób objawiających się zanikiem i/lub nieprawidłowym rozmieszczeniem tkanki tłuszczowej w organizmie człowieka. W związku z tym, że tkanka tłuszczowa jest narządem hormonalnie czynnym, jej niedobór doprowadza do powstania wielu zaburzeń metabolicznych i hormonalnych, wynikających w dużej mierze ze zmniejszonego wytwarzania leptyny, jednego z ważniejszych hormonów wydzielanych przez tkankę tłuszczową. Leptyna jest cytokiną, która po połączeniu z receptorem leptynowym uczestniczy przede wszystkim w regulacji ośrodka głodu, ale także wywołuje angiogenezę i stymuluje układ odpornościowy, przez stymulację wysp beta trzustki reguluje glikemię, działa protekcyjnie na układ kostny, wpływa na płodność, cykl menstruacyjny i ciążę, hamuje syntezę triglicerydów w wątrobie i tkance tłuszczowej oraz stymuluje lipolizę. W związku z tym uważa się, że to właśnie niedobór leptyny jest odpowiedzialny za zaburzenia metaboliczne powstałe w przebiegu lipodystrofii. Badania kliniczne wskazują na możliwość wykorzystania rekombinowanej leptyny – metreleptyny w celu uzupełnienia niedoboru hormonu. U pacjentów z różnymi typami lipodystrofii po zastosowaniu metreleptyny zaobserwowano normalizację poziomu glukozy, triglicerydów i cholesterolu frakcji HDL. Ponadto pacjenci sygnalizowali zmniejszenie apetytu i spadek BMI przy jednoczesnym braku istotnych działań niepożądanych leku. W związku z tym dopuszczono wykorzystanie metreleptyny w Stanach Zjednoczonych i Europie do leczenia chorych z niektórymi typami lipodystrofii. Natomiast zastosowanie leku w innych schorzeniach objawiających się zaburzeniami metabolicznymi jest w fazie badań klinicznych.