Uneingeschränkter Zugang

Vemurafenib in refractory langerhans histiocytosis


Zitieren

Histiocytoza z komórek Langerhansa (LCH) jest rzadką chorobą, u podłoża której może leżeć występowanie zaburzeń w szlaku kinaz aktywowanych mitogenami (MAPK). Obecnie wiadomo, że występowanie powyższych nieprawidłowości łączy się zazwyczaj z bardziej agresywną formą choroby, częstszą opornością na konwencjonalną chemioterapię, a także z większym prawdopodobieństwem wznowy oraz progresji. Od niedawna istnieje możliwość zastosowania w leczeniu pacjentów z LCH inhibitorów BRAF, jednak nie ma obecnie jasnych wytycznych co do kryteriów włączenia powyższej terapii. Niewiele jest też danych literaturowych dotyczących bezpieczeństwa stosowania tego typu preparatów u małoletnich pacjentów. W pracy prezentujemy dziewczynkę z ciężką postacią histiocytozy z komórek Langerhansa niereagującą na leczenie konwencjonalne, u której ustąpienie objawów choroby uzyskano dopiero po włączeniu wemurafenibu. Przypadek ten pokazuje konieczność poszerzania diagnostyki również o badania molekularne oraz możliwość zastosowania leczenia celowanego w tej grupie pacjentów.

eISSN:
2719-535X
Sprache:
Englisch
Zeitrahmen der Veröffentlichung:
Volume Open
Fachgebiete der Zeitschrift:
Medizin, Klinische Medizin, Kinder- und Jugendmedizin, Kinderhämatolgie und -Onkologie, Öffentliches Gesundheitswesen